Com grande esperança de que a terapia gênica seja um caminho importante e
um marco histórico nessa árdua busca de tratamentos mais eficazes para a
doença de Parkinson, enviei mensagem para equipe de pesquisadores e recebi
informações sobre a pesquisa de desenvolvimento do OXB-102 para tratamento
da doença.
Veja a seguir o que Dr. Kyriacos Mitrophanous (pesquisador responsável
pelo estudo) disse sobre o OXB-102
Danielle: “Estou acompanhando o trabalho brilhante da equipe que utiliza a ferramenta de
terapia genica, o OXB-102. Estou esperançosa com os bons resultados desse estudo, o que
permite acreditar que o OXB-102 /ProSavin possa ser um sonho que se tornará realidade”
Danielle: Existe alguma perspectiva de liberar OXB-102 para outros centros pesquisa em todo o mundo (como no Brasil, Estado de São Paulo).
K Mitrophanous: No momento, estamos realizando a avaliação da escalada de doses de OXB-102. No devido tempo, vamos incluir outros centros, mas a localização exata destes ainda não foi concluída. Atualmente, o estudo está sendo conduzido na França e no Reino Unido.
Danielle: Existe alguma diferença nos resultados quando se compara jovens e idosos?
K Mitrophanous: Embora os dados sejam iniciais, geralmente as terapias celular e genica são pensadas para dar melhores benefícios em pacientes mais jovens. Para OXB-102 e ProSavin é muito cedo para dizer.
Danielle: O OXB-102 está indicado para qualquer estágio da doença?
K Mitrophanous: Nos primeiros ensaios estaremos tratando pacientes que tenham a doença de Parkinson há muitos anos, mas em última análise, gostaríamos de tratar pacientes no estágio inicial da doença. Para que isso aconteça, temos que mostrar segurança e eficácia em pacientes que tem DP por vários anos.
Danielle: E quanto à reversão dos sintomas? Depois de injetar o OXB-102 / ProSavin no cérebro, qual seria o tempo médio necessário para seus efeitos?
K Mitrophanous: Para o ProSavin a resposta foi rápida, dentro de alguns meses.
Danielle: Existe alguma possibilidade desta terapia estar disponível na Europa nos próximos 2 anos?
K Mitrophanous: A Terapia é para pacientes que tem a Doença de Parkinson por vários anos. É pouco provável que esta terapia esteja disponível nos próximos 2 anos, como após a Fase I / II, teremos que ter os ensaios de Fase II e de Fase III. Assim, dentro dos próximos anos, a terapia só estará disponível como parte de ensaios clínicos.
Danielle: Qual seria o custo aproximado da terapia?
K M Mitrophanous: Muito cedo para saber, dependerá do grau de eficácia, etc.
O OXB-102 / Prosavin utiliza a tecnologia da plataforma LentiVector® para
transportar três genes que codificam as principais enzimas para a síntese
de dopamina. Quando injetado na parte apropriada do cérebro, chamada
de estriado, OXB-102 / Prosavin modifica geneticamente as células de modo
que elas produzem dopamina, substituindo assim a dopamina que se perde
durante o curso da doença. Prevê-se que apenas uma única administração
será necessária para proporcionar benefícios ao paciente durante vários anos.
Na fase inicial da doença de Parkinson, o medicamento levadopa (L-DOPA)
são eficazes na gestão dos sintomas. L-DOPA é convertido no cérebro em
dopamina. No entanto, o corpo perde progressivamente a sua capacidade
de converter L-DOPA em dopamina e a sua eficácia é reduzida com o uso
a longo prazo. O OXB-102 / Prosavin é projetado para restaurar a liberação
contínua local de dopamina para controlar os sintomas sem efeitos colaterais.
Mais informações sobre OXB-102 estão disponiveis no site Oxford BioMedica: http://www.oxfordbiomedica.co.uk/oxb-102/
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